Thérapie cellulaire de la Dystrophie musculaire de Duchenne | Essai préclinique chez le chien myopathe
2011
Cherel , Yan (INRA , Nantes (France). UMR 0703 Physiopathologie animale et biothérapies du muscle et du système nerveux) | Rouger , Karl (INRA , Nantes (France). UMR 0703 Physiopathologie animale et biothérapies du muscle et du système nerveux) | Larcher , Thibaut (INRA , Nantes (France). UMR 0703 Physiopathologie animale et biothérapies du muscle et du système nerveux) | Dubreil , Laurence (INRA , Nantes (France). UMR 0703 Physiopathologie animale et biothérapies du muscle et du système nerveux) | Deschamps , Jack-Yves (INRA , Nantes (France). UMR 0703 Physiopathologie animale et biothérapies du muscle et du système nerveux) | Le Guiner , Caroline (Institut National de la Santé et de la Recherche MédicaleCHU de Nantes, NantesNantes(France). UMR649Labo/service de l'auteur) | Jouvion , Grégory (INRA , Nantes (France). UMR 0703 Physiopathologie animale et biothérapies du muscle et du système nerveux) | Delorme , Bruno (Institut National de la Santé et de la Recherche MédicaleFaculté de MédecineMacoPharma Tourcoing , ToursTours(France). ESPRI-EA3855Labo/service de l'auteurLabo/service de l'auteur) | Lieubeau-Teillet , Blandine (INRA , Nantes (France). UMR 0707 Immuno-Endocrinologie Cellulaire et Moléculaire)
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique progressive du muscle liéeau chromosome X. Elle est la maladie génétique la plus fréquente chez l’homme. La thérapie cellulairebasée sur l’utilisation de cellules souches somatiques est une voie thérapeutique riche d’intérêt.Nous avons isolé, chez un modèle de chien myopathe, une cellule souche musculaire (MuStem)qui présente les qualités indispensables à une utilisation thérapeutique : forte capacité d’amplification,capacité à fusionner avec les fibres musculaires, renouvellement du contingent de cellules satellites,dispersion dans l’organisme après administration vasculaire, persistance de l’effet à longterme, spectaculaire amélioration clinique des animaux traités. Ces résultats précliniques ouvrent lavoie à un essai thérapeutique chez l’enfant atteint de dystrophie musculaire de Duchenne.
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