Estimating individualized treatment effects using individual participant data meta-analysis
2022
Brion Bouvier, Florie | Chaimani, Anna | Gueyffier, François | Grenet, Guillaume | Porcher, Raphaël | Centre for Research in Epidemiology and Statistics | Centre de Recherche Épidémiologie et Statistiques (CRESS (U1153 / UMR_A 1125)) ; Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université Paris Cité (UPCité)-Institut National de Recherche pour l’Agriculture, l’Alimentation et l’Environnement (INRAE) | Methods of therapeutic evaluation of chronic diseases | Méthodes de l’évaluation thérapeutique des maladies chroniques (METHODS [CRESS - U1153 / UMR_A 1125]) ; Centre for Research in Epidemiology and Statistics | Centre de Recherche Épidémiologie et Statistiques (CRESS (U1153 / UMR_A 1125)) ; Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université Paris Cité (UPCité)-Institut National de Recherche pour l’Agriculture, l’Alimentation et l’Environnement (INRAE)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université Paris Cité (UPCité)-Institut National de Recherche pour l’Agriculture, l’Alimentation et l’Environnement (INRAE) | Laboratoire de Biométrie et Biologie Evolutive - UMR 5558 (LBBE) ; Université Claude Bernard Lyon 1 (UCBL) ; Université de Lyon-Université de Lyon-VetAgro Sup - Institut national d'enseignement supérieur et de recherche en alimentation, santé animale, sciences agronomiques et de l'environnement (VAS)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS) | ANR-18-CE36-0010,OPT,Optimisation de la Personnalisation des Traitements(2018)
Different approaches can be used to estimate individualized treatment effects with Individual Participant Data Meta-Analyses (IPD-MA). We compared four one-stage models: random effects (RE), stratified intercept (SI), rank-1 (R1) and fully stratified (FS) models, built with two different strategies constructed with a Monte Carlo simulation study in which we explored different scenarios with a binary or a time-to-event outcome. To evaluate the performance of the models, we used the c-statistic for benefit, the calibration of predictions and the mean squared error. The different models were also used on the INDANA IPD-MA, comparing an anti-hypertensive treatment to no treatment or placebo (N = 40 237, 836 events). Simulation results showed that the random effects and the stratified intercept models performed well for both binary and time-to-event outcomes. For the INDANA dataset with a binary outcome, the random effects model had the best performance.
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